Lantti kirjoitti:Puoliakaan en käyttämästäsi alan termistöstä ymmärtänyt, mutta senpä takia näissä voi varmasti asiansa osaavalle olla keskimääräistä enemmän edgeä tarjolla.
Voisin kyllä jatkossa panostaa hieman selkeämpään kirjoittamiseen, niin näistä voisi saada enemmänkin irti. Osa näistä on loppujen lopuksi aika yksinkertaisia ymmärtää (ainakin luulen niin), jos on edes lukiobiologia hallussa ja vähän jaksaa googletella. Noita termejä tosiaan on sitten paljon ja niille on vaikea keksiä suomennosta, niin se monesti pistää päitä pyörälle.
Kävin läpi muutamia papereita lisää geeniterapiasta SCD:hen mm. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/m/pubmed/29958563/ ja https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/?term=Correction+of+b-thalassemia+m…
Bluebird biolla on lentivirus -pohjainen geeniterapia (LentiGlobin) beeta-thalassemiaan, joka on vähän samantapainen sairaus kuin sirppisoluanemia, mutta jossa mutaatioita voi olla lukuisia erilaisia ja ne poikkeavat hieman SCD:stä jossa on yksi ja sama mutaatio. Terapia on toistaiseksi toiminut aika hyvin pienellä potilasmäärällä: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29669226
Lisäksi tätä on testattu ainakin yhteen SCD-potilaaseen onnistuneesti.
Vaikka tällaiset tutkimukset/kokeilut ovat lupaavia, niin kaukana ollaan vielä siitä, että näitä voitaisin ottaa laajaan käyttöön. Geeniterapian osalta SCD on ainakin hieman ongelmallisempi kuin beeta-thalassemia mm. kantasolujen keräämisen osalta. Ekassa mainitsemassani paperissa oli lueteltu näitä ongelmia paljonkin, mutta mm. CD34+ solujen konsentraatio pitää olla normaalia korkeampi ja tähän on vaikea päästä ilman, että syntyy riskiä potilaalle (jotta kantasoluja saadaan kerättyä verestä, niin potilaalle annetaan vaarallisia lääkeaineita indusoimaan kantasolujen mobilisaatiota vereen. Näissä toki mennään kokoajan valtavasti eteenpäin).
Tietysti myös kaikki geeniterapian riskit on olemassa eli voi syntyä genotoksisia off-target mutaatioita eli suomeksi tarkoittaen sitä, että vahingossa aiheutetaan ei-tarkoituksellisia mutaatioita, jotka voivat lisätä syöpäriskiä liikaa suhteessa hyötyyn. Ainakin tähän mennessä tutkimuksissa on havaittu tällaisia muutoksia pisimmillään vasta 15 vuotta geeniterapian jälkeen, joten ennen laajempaa käyttöä näistä pitäisi saada pitkiä seurantatutkimuksia riittävän suurilla potilasmäärillä. On myös paljon ihan geeniteknologisia ongelmiakin, jotka ratkaisemalla voitaisiin minimoida näitä riskejä. Uskon, että näitä ratkaisuja alkaa tulevalla vuosikymmenellä löytyä huomattavasti nopeammalla vauhdilla.
Olen erittäin varma, että geeniterapia pysyy hoitomuotona sirppisoluanemiassa lähinnä tutkimusasetelmissa pienille tai kohtalaisille potilasmäärille vielä ainakin seuraavat 10 vuotta. Toki joissain syövissä, missä on iso ja nopea kuolleisuus diagnoosin saamisen jälkeen, on järkevää viedä geeniterapiaa nopeasti markkinoille jos jotain lupaavaa löytyy.
Sirppisoluanemiasta kärsivien potilaiden asema ainakin USA:ssa näyttää tilastojen valossa olevan hyvä. 98 % potilaista on jonkinlainen vakuutus, 61% osavaltioiden rahoittama Medicaid, 25% valtion tarjoama Medicare ja 12 % yksityinen vakuutus. Voxelotorin olisi siis melko helppo saavuttaa nopeasti markkinat, mikäli teho tulee osoitetuksi.
Muiden sijoittajien seuraaminen ei välttämättä ole mikään paras idea (siitä seuraa yleensä vain confirmation biasta ym.), mutta olen oman analyysini jo suurimmaksi osaksi tehnyt. Oli siis pakko katsoa minkälaisia hedge rahastoja tässä on mukana ja millä osuuksilla. Muutama hedge rahasto on tässä mukana ja ne omistaa yhteensä noin 315 miljoonan dollarin edestä osakkeita eli noin 12 % osakkeista. Omistusosuus on kasvanut tasaisesti, edellisellä kvartaalilla 950 000 osakkeen verran.
Silmiinpistävää on Joseph Edelmanin 218 miljoonan stake joka on lähes 6% hänen Perceptive advisors hedgerahastosta. Reilua 5% voi pitää jo kohtalaisen isona position kokona tällaisissa. Joseph Edelmania voinee pitää myös jonkinlaisena biotech-maailman guruna. Ainakin hän on saavuttanut rahastolleen noin 30% keskimääräisen vuosituoton kulujen jälkeen vuodesta 1999 lähtien ja esimerkiksi vuonna 2016 kun koko biotech sektori oli 20% miinuksella, niin Edelmanin rahasto tuotti 3,9% plussaa. Kyseessä on siis life sciences hedge-rahasto eli tämä on hänen erikoisalaansa.
Löysin Edelmanin haastattelun viime vuodelta, jossa on myös muutama maininta GBT:stä: https://www.barrons.com/articles/why-biotech-looks-like-a-good-bet-in-2…
Edelman heittää arvioksi, että scd markkinan koko voisi olla 3,5 mrd. ja Voxelotorin onnistuessa 10 mrd markkina-arvoa (4x vs. nykyhetki) voidaan pitää realistisena. Olen itsekin päätynyt aika samoihin lukuihin omissa keskiarvioissani. Toki näissä markkina monesti sitten ampuu yli, jos lämpimurto tulee.
Shorttina osakkeita on 7 miljoonaa kappaletta eli noin 13,5% koko firmasta.
Katsoin huvikseni myös analyytikkoarviot, 10/10 analyytikkoa antaa buy-suostiuksen: Alin tavoitehinta 70 dollaria ja ylin 125. Tip ranksin perusteella noista on osa aika korkean osumatarkkuuden kavereita: https://www.tipranks.com/stocks/gbt/price-target
En tosin tiedä miten luotettavana tuo sivuston tilastoja voi pitää, onko jollain tarkempaa käsitystä?
Enemmänkin tällaiset hedgerahastojen omistukset ja analyytikkoarviot kertoo siitä, onko tässä mahdollisesti jotain hälyttävää. Se ei kerro kuitenkaan välttämättä siitä, että tähän kannattaisi suin päin sijoittaa ilman omaa huolellista analyysiä ja bayesilaista todennäköisyysmääritystä lääkkeen läpimenosta. Edelmanillakin on varmaan kohtalaisen pätevät tyypit tekemässä näistä tutkimusta ja kyllä tuolla analyytikoissakin näkyi M.D tutkinnon ja biokemian/solubiologian ym. alan PhD -tyyppejä löytyvän. Jos tähän mennessä tutkimuksissa olisi jotain selkeitä ongelmia/virheitä, niin tuskin kaikki antaisivat ostosuosituksen.
Miksi Global Blood Therapeutics olisi hinnoiteltu väärin - markkina ei ole tyhmä
Se onkin sitten tärkein kysymys, että jos näin pätevät kaverit näkee tässä potentiaalia ja mun sekä analyytikkojen mielestä tämä osake on edelleen todennäköisyyksiinsä nähden noin 50% aliarvostettu, niin miksei markkina ole ostanut tätä aliarvostusta kiinni? Miksi markkina ei olisi tässä kohtaa tehokas?
Edelmanilla ainakin on jo aika iso positio jota ei ole järkevä enää kasvattaa ja isommille hedge-rahastoille 2,5 mrd. firma voi olla vähän liian pieni herättämään kiinnostusta. Pysyn myös edelleen kannassani, että tämä keissi on hankala ymmärtää väärin, koska yritysjohto on vähän kehnosti kommunikoinut tutkimustuloksia ja toisaalta tutkimusasetelmat ja prekliinisen datan ennustearvo ovat normaalista poikkeavia. Markkina siis arvio tämän suunnilleen, kuten keskimääräisen tässä vaiheessa olevan lääkekehitysprojektin. Keskimäärin se on oikea tapa, mutta tässä kohtaa se on minun mielestäni virhe.